SMA Bilim Kurulu’nda Spinal Musküler Atrofi (SMA) tarama sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler ele alındı. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, önceki gün yapılan toplantının ardından SMA tedavisinde iki ilacın tedavi kılavuzunda yer aldığını açıkladı.
‘RISDİPLAM LİSANSLI’
Bakan Koca, “Bilimsel gelişmeler Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Bu kapsamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddesine sahip ilaçlar ve Zolgensma isimli ilaçlara ilişkin tüm veriler takip edilmektedir. Bunlardan Risdiplam etken maddesine sahip ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler ilgili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Önümüzdeki günlerde bu ilacın ruhsatlandırma sürecini tamamlayacağız.”dedim.
‘DÖRT GÖZÜMÜZLE BEKLENİYORDUK’
SMA Benimle Yürü Derneği 2. Lideri Dilek Şahin, Risdiplam etken maddesine sahip ilaca ruhsat almanın çok değerli olduğunu söyledi. Şahin Aydınlık yaptığı değerlendirmede şöyle konuştu:
“Hoş bir haber. Bu senin istediğin bir şeydi. Mevcut tedaviyi hiç almayan hastalar vardı, sabırsızlıkla bekliyorlardı. Nusinersen etken maddesini içeren ilaç, omuriliğe enjeksiyon şeklinde uygulanan bir ilaçtır. Bazı hastaların klinik durumu buna uygun olmadığı için bu tedaviyi alamadılar veya tedavileri kesildi. Risdiplam ağızdan alınacak şurup şeklindedir. Uygulama farklılığından dolayı alternatif oldu.”
‘1024 HASTAYA ÜCRETSİZ TEDAVİ’
Bakan Koca, Twitter hesabından yaptığı açıklamada, “Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları, önemli tedavilere erken başlanmasını sağladı. Bu sayede yükleme dozu alanlarda 6 aylık sağ kalım oranı yüzde 100 oluyor. Şimdi tedavi kılavuzlarında iki ilaç var.” Koca yaptığı yazılı açıklamada şunları kaydetti:
“2016 yılına kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalık nedeniyle bebeklerin yaklaşık yüzde 90’ını kaybediyorduk. Nusinersen etken maddesine sahip ilacın 2016 yılında tüm dünyada uygulanmaya başlamasıyla birlikte bu bebekleri yaşatmak için bir fırsat doğdu. Bu gelişmenin ardından dünyanın birçok ülkesinde örnek olabilecek Nusinersen tedavisi tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz alıyor.”
‘hayatta kalma oranı yüzdesi’
“SMA yenidoğan tarama programını ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde Mayıs 2022’de başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebeğe SMA taraması yapıldı. Yenidoğan tarama programında tanı konulan ve Nusinersen tedavisi yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 ay sağkalım oranımız yüzde 100 oldu. Dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik.”
‘ZOLGENSMA İÇİN GİRİŞİM YOK’
“SMA tedavisinde kullanılan 3 ilaçtan biri olan Nursinersen ülkemizde ruhsat aldı, Risdiplam ruhsat başvurusunda bulundu ve son aşamaya geldi. Zolgensma ise lisans için herhangi bir girişimde bulunmadı. Ruhsatlandırma, tedavinin izlenebilir ve güvenli bir şekilde uygulanması için son derece önemlidir.”
‘KAMPANYALARI KABUL ETMİYORUZ’
“Semptomlarının etkisiz olduğu açıkça bilinen Tip 1 ve bazı Tip 2 hastalar için solunum cihazlarına bağımlı olanlar ve ileri derecede semptomları olan çocuklar için yurtdışındaki bazı doktorlar bazı ülkelerde ailelerinin hayalleriyle oynamak değerinde ilaç veriyorlar. . Bu noktada ülkemizde doğan her SMA bebeğinin bilinen aktif bir tedavi gördüğünün ve Sağlık Bakanlığı olarak SMA yardım kampanyalarının hiçbirini onaylamadığımızın bilinmesini isteriz. Bugüne kadar izin vermediğimiz gibi, umudun kötüye kullanılmasına da izin vermeyeceğimizi özellikle belirtmek isteriz. Ailelerimizin umutlarının ticari amaçlarla kullanılmasına izin vermeyeceğiz. Çocuklarımızın özne olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi daha önce beyan etmiştik. Bu konumu koruduğumuzun bilinmesini istiyoruz.”
